视频 | 打破临床创新药空白 梗阻性肥厚型心肌病靶向药进入上海临床

肥厚型心肌病，是一种有猝死风险的心脏病。在我国，10万人中约80人受该病困扰。而在40多年时间里，患者一直面临没有靶向药可用的困境。今年4月全球首个且唯一获批的靶向药“迈凡妥”通过我国药监局创新审评审批。10月24日，该药在上海投入临床使用。

中山医院心内科为7名患有梗阻性肥厚型心肌病的患者开出“迈凡妥”处方。这是目前唯一获批用于该病成人患者的心肌肌球蛋白抑制剂。

心脏病学专家葛均波介绍，我国约有100多万肥厚型心肌病患者。容易出现 心悸、早搏、胸痛 以及运动耐力下降等。严重的会引发心衰，甚至出现恶性心率失常，危及生命。长久以来，临床治疗一直只能改善症状，而此次是针对病理生理机制研发产品，通过减少肌球蛋白和肌动蛋白横桥的数量，进而减轻心肌的过度收缩，改善心肌舒张功能。

院方介绍，目前该药小剂量使用情况下，一个月费用在7000元左右。下一步中山医院将进行该药物用于治疗普通肥厚型心肌病的临床试验，观察其疗效和安全性。